בצרפת נעשה מחקר בטיפול באמצעות ריפוי גני ב- 9 ילדים החולים במחלה SCID הקשורה לכרומוזום X. 3 שנים לאחר הטיפול התגלו סימנים של לאוקמיה (סרטן הדם) בשני החולים הצעירים ביותר שטופלו.

בעקבות הופעת המחלה החלו הרופאים במחקר שמטרתו היתה לבדוק את הסיבה להופעת הלאוקמיה. נמצא, שהמקטע שהכיל את הגן התקין שהוחדר באמצעות נגיף רטרו השתלב בגנום של תאי החולה באזור של רצף המקודד לגן אחר. כתוצאה מהשתלבות במקום זה בגנום נפגע הביטוי התקין של אותו גן (כלומר, נפגע תהליך יצירת החלבון מן הגן המקודד לו). כאשר נבדק מהו הגן שנפגע נמצא, שזהו גן המקודד לחלבון המשתתף בבקרה על תהליך יצירתם של תאי הדם (תהליך ההמטופואזיס). הפגיעה בגן גרמה לפגיעה בבקרה על תהליך יצירת תאי הדם השונים של החולה, שכתוצאה ממנה חל ייצור יתר של תאי דם מסוג T, כלומר, הופעת סימנים שאופייניים לסרטן הדם.

החוקרים מצביעים על כמה הסברים אפשריים לכך שסרטן הדם הופיע רק בשני ילדים אלה. שניהם היו בגיל צעיר ביותר (חודש ו-3 חודשים) עם תחילת הטיפול באמצעות ריפוי גני. בנוסף לכך, מינון התאים שהוחזרו לגופם לאחר החדרת הגן התקין היה הגבוה ביותר (בערך פי 10) מבין כל 9 הילדים שטופלו עד אז במחקר.

הילדים שחלו בסרטן עברו טיפולים כימותרפיים שנועדו לפגוע בתאים הממאירים ולהמית אותם, ולרפא את מחלת הסרטן. לאחר שהצליחו הרופאים לרפא את הילדים, החלו שוב בטיפול באמצעות ריפוי גני. הפעם, הוחדר לתאים יחד עם הגן התקין גם גן המקנה רגישות לתרופה מסוימת. המחשבה של החוקרים הייתה, שאם תתפרץ שוב מחלת הסרטן, אפשר יהיה להוסיף את התרופה, והתאים שאליהם חדר הגן התקין לא ישרדו.