בניסויים שנעשו בחיות מעבדה נמצא, שניתן לדחות גידולים סרטניים באמצעות מערכת החיסון. האימונותרפיה באדם מנסה על כן להילחם בגידולים סרטניים על ידי הגברת התגובה החיסונית של החולה עצמו או על ידי חיסון סביל בנוגדנים. להלן נתאר גישות אפשריות לאימונותרפיה של סרטן.

א. אימונותרפיה שתלויה בתאי T:
תאי T אחראים הן על התגובה הציטוטוקסית המובילה להרג של תאי הגידול (באמצעות תאי Tc) והן על הפעלה של מרכיבים אחרים במערכת החיסון (באמצעות תאי TH). אחת מהגישות לטיפול בסרטן היא הפעלה של לימפוציטים באמצעות ציטוקינים כגון 2-IL ואינטרפרון.

הפעלה של לימפוציטים באמצעות 2-IL:
למדנו, שקשירת 2-IL לתאי T גורמת לריבוי והתמיינות. האם ניתן להשתמש בממצא זה כדי להגביר את עצמת התגובה החיסונית נגד הגידול הממאיר של אנשים חולים בסרטן? בניסויים קליניים נמצא אמנם, כי 2-IL הגביר את התגובה החיסונית נגד תאי סרטן, אך לשימוש בו היו חסרונות רבים. לדוגמה, נמצא כי ה- 2-IL מסולק מהגוף במהירות על ידי הכליות, וזמן מחצית החיים שלו בפלזמה הוא -7 דקות בלבד, ועל כן היה צורך להשתמש ב- 2-IL במינונים גבוהים. דבר זה גרם לתופעות-לוואי קשות, שסיכנו לעתים את חיי החולה.

במחקרים בחיות ניסוי נמצא, כי לימפוציטים ספציפיים לאנטיגנים סרטניים שטופלו ב-2 -IL בתרבית (in vitro) והוזרקו לחיות הנושאות את הגידול הסרטני הספציפי היו יעילים יותר בהשוואה ללימפוציטים שלא טופלו ב-2 -IL והוזרקו לקבוצת הבקרה. האם ניתן לגייס בשיטה זאת לימפוציטים של אנשים חולים למלחמה בגידול הממאיר? האם ניתן להוציא מגופם לימפוציטים, לטפל בהם ב- IL-2 in vitro, ולהזריק אותם חזרה לחולים?
בשנת 1985 נעשה ניסוי קליני ב- 25 חולים, ובשנת 1987 הורחב הניסוי ל- 222 חולים. בניסוי זה הוצאו לימפוציטים מדמם של חולים הסובלים מסרטן עם גרורות. הלימפוציטים טופלו ב-2 -IL במשך 3-4 ימים. לאחר מכן הזריקו לכל אחד מהחולים את הלימפוציטים העצמיים המופעלים ו- 2-IL. תוצאות הניסוי לא היו מרשימות: רק בחלק קטן מהחולים נצפתה נסיגה בגידול. בנוסף, חולים רבים סבלו מתופעות-לוואי קשות הקשורות במינון הגבוה של 2-IL. בהמשך בוצע ניסוי דומה, אלא שבניסוי זה הוצאו הלימפוציטים מתוך הגידול. לימפוציטים אלה (כמו הלימפוציטים שהופקו מהדם) תוקפים תאים סרטניים ואינם תוקפים תאים נורמליים; אולם להפעלתם נדרשת כמות של 2-IL הנמוכה פי 100 מזו הנדרשת להפעלת הלימפוציטים מהדם. הלימפוציטים המופעלים הוזרקו עם 2-IL. ואמנם נצפתה נסיגה חלקית של הגידול אצל חלק מהחולים (בערך ב- 25%). ניסויים קליניים בשטח זה נמשכים.

הפעלת לימפוציטים באמצעות אינטרפרון: הזרקה יום-יומית של אינטרפרון ? (חומר אנטיווירלי שיש לו גם פעילות ציטוקינית) הניבה נסיגה של הגידולים אצל חלק מן החולים שסבלו מלויקמיות מסוימות ואצל חולים שסבלו מגידולים מוצקים כמו מלנומה, סרטן הכליה וסרטן השד. היעילות של הטיפול באינטרפרון ? תלויה בדרגת הממאירות של הגידול: בדרגת ממאירות נמוכה הטיפול יעיל יותר.

ב. אימונותרפיה על ידי נוגדנים:
נוגדנים ספציפיים לדטרמיננטה אנטיגנית סרטנית יכולים להיקשר לתא הסרטני. כתוצאה מכך מופעלות מערכות (כמו מערכת המשלים) שגורמות להרג התא הסרטני. באימונותרפיה על ידי נוגדנים משתמשים בעיקר בנוגדנים חד-שבטיים (ראה סעיף 5.2) בשל אחידותם והספציפיות החדה שלהם. במעבדתו של ר' לוי (R. Levy) מאוניברסיטת סטנפורד בארצות הברית נעשו ניסויים לטפל בלימפומות מסוג B על ידי נוגדנים ספציפיים לאתר הקישור של האימונוגלובולין הממברנלי של תאי הגידול. מאחר שהלימפומה היא גידול סרטני שהתפתח מלימפוציט אחד, אתרי הקישור של כל תאי הלימפומה יהיו זהים ושונים מאתרי הקישור של לימפוציטים אחרים. (ולכן משמש אנטיגן זה דוגמה לאנטיגן ספציפי לסרטן.) אצל רוב המטופלים חלה נסיגה בנפח הגידול, ובשלב הראשון חל שיפור במצבם. כעבור זמן-מה החלו להופיע אצל חלק מהחולים תאי B סרטניים שבקרום התא שלהם מצוי אימונוגלובולין שונה מזה שנגדו הוכנו הנוגדנים; ומשעה שנוצרו תאים אלה חדל הטיפול להועיל. כאמור, יעילות נוגדנים נגד הגידול הסרטני תלויה בהפעלה של מערכות נוספות. אבל בדרך כלל יעילות זאת אינה מספיקה כדי להתגבר על הגידול הסרטני. אחת הדרכים האפשריות להגביר את יעילותו של הנוגדן היא לקשור אליו מולקולת רעלן. על כך תקרא בקטע ההרחבה הבא. לדאבוננו, כל סוגי האימונותרפיה לא הגשימו עד כה את התקוות שתלו בהם.